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Nuova terapia per i malati di Anemia di Fanconi

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Uno studio americano ha permesso di mettere a punto un metodo per ostacolare gli effetti sul Dna provocati da questa rara forma genetica di anemia

Alla Divisione di Ematologia della University of Washington School of Medicine di Seattle, un gruppo di ricercatori ha perfezionato la terapia genica contro la Anemia di Fanconi. Questa malattia molto rara, al momento, in Italia affligge circa 170 persone e l'unica speranza di guarigione è il trapianto di midollo. La procedura cerca di ridurre i tempi di trasduzione, abbassando la tensione dell'ossigeno nell'ambiente di crescita cellulare con l'introduzione di alcuni agenti riducenti che contrastano l'azione dei radicali liberi.
Grazie a queste particolari condizioni si è ottenuto un aumento di crescita cellulare e una maggiore sopravvivenza delle cellule.
Nel 2002 a Napoli grazie al Servizio di Genetica della Asl 1 è stato possibile effettuare il primo trapianto utilizzando le cellule staminali del cordone ombelicale di un neonato sano, che ha donato le proprie cellule a una delle due sorelline malate di Anemia di Fanconi.
Il dirigente del Servizio di Genetica della Asl 1 di Napoli Rita Calzone ha spiegato "Il risultato ottenuto è molto entusiasmante; da quando si usano terapie più adeguate alla sensibilità delle cellule dei pazienti, permettendo di effettuare trapianti da donatori consanguinei compatibili, da donatori non consanguinei oppure parzialmente compatibili, sono aumentante le possibilità di successo per i trapianti di midollo osseo nei pazienti con anemia di Fanconi".
I risultati dello ricerca sono pubblicati su Gene Therapy.

Redazione MolecularLab.it (15/12/2010)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: Fanconi, anemia, sangue, midollo
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