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Studio offre speranza per cura distrofia di Duchenne

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne


Una ricerca tutta italiana, pubblicata su Nature, potrebbe dare, nel futuro, ai malati di distrofia muscolare nuove speranze terapeutiche.

La ricerca condotta da Giulio Cossu, Direttore Ist

Una ricerca tutta italiana, pubblicata su Nature, potrebbe dare, nel futuro, ai malati di distrofia muscolare nuove speranze terapeutiche.

La ricerca condotta da Giulio Cossu, Direttore Istituto di ricerca sulle cellule staminali del San Raffaele di Milano e coordinatore del gruppo dei ricercatori, in collaborazione con la scuola veterinaria francese di Maison-Alfort , l'Università di Pavia ed altri istituti ed università italiane, avrebbe dimostrato l'efficacia di particolari cellule staminali, chiamate "mesoangioblasti" nella cura della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

La DMD è una malattia genetica degenerativa a carico dei muscoli, particolarmente grave, perché la degenerazione colpisce anche i muscoli respiratori e il cuore, specialmente negli ultimi anni di vita. Insieme alla sua variante, la distrofia di Becker, rappresentano il 50% di tutte le distrofie muscolari.

La malattia fu descritta per la prima volta centocinquanta anni fa da Duchenne, ma solo 20 anni fa è stata chiarita esattamente la sua base molecolare. La malattia sarebbe causata da un'alterazione di un gene che si trova sul cromosoma X e che esprime la proteina distrofina, indispensabile per la funzione delle fibre muscolari e che è assente nelle cellule malate.

La DMD, colpisce, quindi, tranne rarissime eccezioni, esclusivamente maschi con un solo cromosoma X ed ha un'incidenza di un bambino ogni 35.000 nati. I primi sintomi si manifestano intorno ai tre anni, mentre l'aspettativa di vita non supera in media i 25-30 anni di età.

Secondo quanto viene riferito su Nature, Giulio Cossu e colleghi avrebbero prelevato cellule staminali dai vasi sanguigni (mesoangioblasti) di cani sani che poi sarebbero state iniettate, nelle arterie delle zampe di un modello animale ammalato di DMD, cani Golden Retriever colpiti da distrofia muscolare (GRMD), già sottoposti ad un trattamento di immuno-soppressione a base di ciclosporina per evitare il rigetto delle cellule del donatore.

I cani trattati, viene sottolineato nella ricerca, avevano ereditato il gene alterato dalla madre, come accade nei pazienti umani e, si è visto che, dopo essere stati iniettati per via arteriosa, i mesoangioblasti hanno cominciato a produrre la distrofina non solo nelle zampe, ma anche nel diaframma, un particolare importante perché i muscoli della respirazione, anch'essi colpiti dalla malattia, sono difficili da raggiungere con un'iniezione .

Dopo cinque iniezioni quattro su cinque dei cani distrofici hanno mantenuto o migliorato la deambulazione e una discreta forza muscolare; inoltre, una percentuale delle loro fibre muscolari, variabile tra il 10 e il 70%, ha prodotto la versione normale della distrofina.
I risultati di questi esperimenti indicano che i mesoangioblasti sono in grado di migliorare la struttura e la funzione muscolare dei cani distrofici.

In studi precedenti, fatti su topi, si era già constatato che anche mesoangioblasti isolati da topi distrofici si sono dimostrati ugualmente capaci di migliorare la funzionalità dei muscoli malati, a condizione che prima di essere iniettati venissero geneticamente curati in vitro con una copia sana del gene mutato.

"Questo studio -spiega Giulio Cossu- è il frutto di 15 anni di lavoro, finanziati da Telethon e di precedenti risultati incoraggianti ottenuti su topi. Prima però di passare alla sperimentazione clinica abbiamo ripetuto la sperimentazione sui cani. Questi animali hanno, infatti, tutti i segni della distrofia muscolare di Duchenne presenti nell'uomo e rappresentano, quindi, un modello migliore dei topi per verificare gli effetti di una terapia. I risultati pubblicati oggi su Nature ci confermano che eravamo sulla strada giusta e ci permettono di iniziare a pianificare la sperimentazione sull'uomo. Ma è importante che anche se il cane malato di DMD rappresenta il modello animale più vicino alla malattia umana, il passaggio alla sperimentazione clinica richiede tempi lunghi e molta cautela. Noi speriamo di poter iniziare un trial clinico in un futuro prossimo; nel frattempo, raccomandiamo ai pazienti di continuare a rimanere in cura presso i loro specialisti che saranno costantemente informati dei progressi della ricerca e di una sua applicazione clinica".

Oltre a questo studio sono in programma altre sperimentazioni cliniche, mentre altre sono già in corso con nuovi vettori virali (terapia genica) o con nuovi farmaci che agiscono sia a livello dell'espressione della distrofina, che indirettamente sui muscoli, inducendo la loro ipertrofia e rallentando, quindi, il decorso della distrofia. Ma secondo Cossu, nelle prossime sperimentazioni potrebbero essere utilizzati anche fattori di crescita.

Ma è probabile che, nel tempo, una combinazione di diverse terapie possa portare finalmente a risultati risolutivi per una cura della distrofia muscolare.

Fonte: Aduc (29/11/2006)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: Duchenne
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