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Nuovo approccio contro la BSE

Proteina PrP prionica


Usata la tecnica di silenziamento per interferenza a RNA

La BSE (encefalopatia spongiforme bovina, nota comunemente come morbo della mucca pazza) e la malattia di Creutzfeld-Jakob (correlata alla BSE, che può essere contratta in seguito al consumo di carni di animali affetti da BSE o acquisita spontaneamente su base genetica) sono malattie neurodegenerative fatali contro cui non si conoscono attualmente terapie efficaci.
Queste malattie sono dovute alla presenza (e all'accumulo cerebrale) di una forma anomala (PrPsc) di una proteina naturale (PrPc).
Un nuovo esperimento condotto da Alexander Pfeifer e colleghi dell'Università di Bonn, i cui risultati sono apparsi sull'ultimo numero del Journal of Clinical Investigation, ha dimostrato che nei topi, il silenziamento del gene che codifica per la proteina naturale PrPc rallenta l'accumulo della proteina anomala PrPsc.

Questo nuovo approccio era finora stato dimostrato solo in vitro, utilizzando la tecnica di silenziamento per interferenza a RNA.
Con questo nuovo lavoro, i ricercatori di Bonn hanno mostrato che funziona anche in vivo e che l'accumulo di PrPsc rallenta in modo direttamente proporzionale al numero di neuroni in cui si riesce a silenziare il gene PrPc. I topi trattati con questa terapia sono sopravvissuti fino a 230 giorni, mentre i topi malati di controllo morivano entro 165 giorni.
Nasce quindi la prospettiva di sviluppo di una terapia che si basi su questa nuova tecnica, anche se sono ancora necessari lunghi e approfonditi studi prima che si possa pensare ad una terapia basata sulla tecnica dell'interferenza a RNA.



Approfondimenti: PrPsc PrPc

Redazione MolecularLab.it (05/12/2006)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: PrPsc, PrPc, BSE, prioni, Creutzfeld-Jakob, mucca pazza
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