Dalle staminali nuova speranza per i malati di distrofia fascio-scapolo-omerale (FSHD)

I mesoangioblasti estratti dai muscoli sani dei pazienti affetti da FSHD, espanse in vitro e re-iniettate vanno a “riparare” i muscoli danneggiati

Uno studio condotto da un gruppo di neurologi del Dipartimento di Neuroscienze dell'Università Cattolica-Policlinico Gemelli di Roma, e coordinato dal professore Pietro Attilio Tonali, ha dimostrato che dalle staminali può arrivare una speranza per i pazienti affetti da distrofia fascio-scapolo-omerale (FSHD).
La FSHD è una malattia genetica caratterizzata da atrofia e debolezza dei muscoli volontari e rappresenta la seconda più frequente miopatia ereditaria umana che colpisce l'età adulta, dopo la Distrofia di Steinert. Al momento non esistono cure in grado i bloccare l'evoluzione di questa patologia o per correggere il difetto genetico che la causa, ma questa ricerca potrebbe aprire nuove prospettive terapeutiche. I ricercatori hanno scoperto i muscoli non colpiti dalla malattia possono diventare una fonte di mesoangioblasti, delle cellule staminali associate alla parete dei vasi in grado di differenziarsi in diversi tipi di cellule del mesoderma (tra cui il muscolo scheletrico).

Gli scienziati hanno isolato e caratterizzato i mesoangioblasti da biopsie muscolari di pazienti affetti da FSHD e hanno dimostrato che questi presentano un difetto di differenziazione, a differenza delle cellule provenienti da muscoli apparentemente sani, che si differenziano in modo normale e danno origine a miociti con morfologia normale. Secondo gli autori dello studio, i mesoangioblasti autologhi ottenuti dai tessuti sani e espansi in vitro, se somministrati per via intra-arteriosa diffondono ai muscoli di tutto il corpo e si impiantano nei muscoli più danneggiati, aumentando la loro capacità rigenerativa. L'azione di queste staminali potrebbero limitare il danno muscolare, rallentando o bloccando la progressione della distrofia.
Roberta Morsetti, Enzo Ricci e Massimiliano Mirabella coautori dello studio, spiegano: 'Nella FSHD è comune la coesistenza, nello stesso paziente, di muscoli affetti e di muscoli in apparenza normali e, per questo motivo, le cellule staminali muscolari isolate da muscoli sani ed espanse, potrebbero rappresentare una risorsa preziosa per i trapianti autologhi allo scopo di migliorare la massa e la forza dei muscoli deficitari'. Tuttavia gli esperti sottolineano che, nonostante al momento sia possibile ipotizzare un'applicazione clinica, non è possibile prevedere con sicurezza i tempi per l'utilizzo clinico dei mesoangioblasti.
Lo studio è pubblicato sulla rivista Stem Cell.

Redazione (08/10/2007)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: FSHD, distrofia fascio-scapolo-omerale, mesoangioblasti, staminali

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