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Biomedicina: fattorie di farmaci


A prima vista, la struttura della GTC Biotherapeutics di Charlton, Massachusetts, sembra una fattoria. Con l置nica differenza che non vi si produce burro o formaggio. Gli animali ospiti sono, al contr

A prima vista, la struttura della GTC Biotherapeutics di Charlton, Massachusetts, sembra una fattoria. Con l置nica differenza che non vi si produce burro o formaggio. Gli animali ospiti sono, al contrario, dei sofisticati incubatori di nuovi farmaci, dentro cui si accumulano ogni giorno milioni di dollari di potenziali profitti. La GTC Biotherapeutics una delle tante aziende del pianeta impegnate nella 田ura di animali geneticamente modificati da cui ricavare terapie per il trattamento di patologie come l弾mofilia e il cancro. Il primo farmaco autorizzato da animali transgenici, l誕gente anticoagulante Atryn, stato approvato in Europa l誕nno scorso. Una rivalsa non da poco sull誕nnoso dibattito in materia di biotech, che indica una direzione innovativa per le tecnologie dell誕llevamento.
Con l誕pprovazione dell誕nticoagulante, l段ndustria farmaceutica probabilmente in futuro aumenter il ricorso a cavie transgeniche, spiega Robert Kay, amministratore delegato dell丹rigen Therapeutics, secondo cui le aziende d弛ra in poi si daranno da fare per sfornare nuovi 都istemi animali ingegnerizzati: topi, ratti, pecore, mucche, maiali, polli. 撤rossimamente inizieremo a vedere i primi effetti del nuovo approccio, commenta. 撤ossiamo facilmente immaginare che presto verranno compiuti significativi passi avanti in questo senso.
La nuova tecnica consente la produzione di enormi quantitativi di farmaci altrimenti difficili da sviluppare. Essa implica la manipolazione genetica del patrimonio genetico (genoma) degli embrioni animali. Dopo la fecondazione, i ricercatori inseriscono nell弾mbrione un gene umano che codifica una particolare proteine, generalmente prodotta in natura nell置omo ma carente negli individui affetti da una data patologia. A quel Dna, successivamente viene agganciato un gene che codifica uno zucchero presente nel latte dei mammiferi, di modo che la proteina terapeutica si esprima solo nel latte o nelle uova prodotti dagli animali.
L但Tryn della GTC contiene la proteina umana antitrombina, che aiuta a prevenire i coaguli di sangue che potrebbero causare infarti o aneurismi. Circa una persona su cinquemila colpita da una carenza genetica di tale proteina.
Il farmaco viene somministrato anche durante gli interventi chirurgici, perch l弾ccessivo sanguinamento pu abbassare il livello nel sangue dellaproteina, determinando trombi.
撤are impossibile averne troppa, precisa Geoffrey Cox, direttore esecutivo della GTC. 溺a se se ne ha troppo poca, si a serio rischio di trombosi, dove per trombosi si intende la formazione di un coagulo all段nterno di un vaso sanguigno. L誕ntitrombina viene generalmente ricavata dalle donazioni umane di plasma, ma si ottiene in piccolissime quantit. Procacciarsi nuovi donatori ed estrarre la proteina dal plasma un processo complesso ed estremamente costoso. Ora per che la tecnica di produzione dagli animali Gm ha raggiunto una massa critica, l但tryn pu essere ottenuto in grandi quantitativi. 徹gnuna delle nostre capre pu produrre un chilo di antitrombina all誕nno, spiega Cox. 鼎i vogliono 50 mila donatori per ricavarne la stessa quantit熹. La GTC sta sviluppando un protocollo analogo con i conigli per produrre un誕ltra proteina coagulante, la rhFVIIa, che manca ad alcuni soggetti emofiliaci.
Allo scozzese Roslin Institute, luogo di nascita della pecora Dolly, la biologa Helen Sang sta lavorando su un altro abitante delle comuni fattorie, il pollo, per trasformarlo in una fabbrica di proteine analoghe. La Sang tra i pionieri di una nuova e pi efficiente tecnica per ingegnerizzare il pollame in modo da far loro produrre proteine umane nell誕lbume delle proprie uova, utilizzando un vettore virale. Le sue scoperte sono state pubblicate a gennaio sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences.
Le galline si riproducono molto velocemente e generano alte concentrazioni di proteine nel bianco delle uova. La Sang quindi convinta che degli esemplari transgenici possano fungere da vere e proprie fabbriche di medicinali, con un弾fficienza pari a quella delle capre GTC. 哲essun metodo inequivocabilmente il migliore, spiega. 鏑e galline potrebbero andare meglio per la produzione di una data proteina, e le capre di un誕ltra. Il Roslin Institute ha siglato una partnership con l誕zienda di terapia genica Oxford BioMedica, e sostiene che la sua strategia possa permettere la produzione su larga scala nei prossimi dieci anni di farmaci proteici, anche se non ha specificato quali.
Anche l丹rigen Therapeutics di Burlingame, California, sta sviluppando delle galline transgeniche per l弾spressione di proteine umane negli albumi. Gli scienziati dell誕zienda intendono cos progettare degli anticorpi per il cancro. Sperano anche di ottenere una gallina in grado di produrre un段ntera gamma di anticorpi umani nelle proprie uova. Se l段niziativa avr successo, ricavare composti terapeutici sar come scegliere il gusto di una caramella.
Alcuni consumatori, ammettono gli scienziati, hanno paura di questa ibridazione tra genomi umani e animali. 栃 una partita aperta, e dobbiamo procedere con cautela, osserva Margaret Mellon, direttrice dell旦nion of Concerned Scientists' Food and Environment Program, secondo cui la nuova modalit di produzione dei farmaci andr standardizzata, il che potrebbe essere difficile avendo a che fare con tante specie diverse. Oltretutto, si teme che nel Dna animale possano nascondersi dei virus che potrebbero contagiare l置omo, o che i medicinali ricavati dal latte possano risultare contaminati da prioni. E poi c定 il problema della salute degli animali stessi, perch i farmaci prodotti potrebbero loro nuocere.
Catherine Willett, consulente scientifico dell誕ssociazione People for the Ethical Treatment of Animals, sottolinea in particolare proprio quest置ltimo aspetto. 鏑段ngegneria genetica responsabile dell誕umento esponenziale del numero di animali utilizzati negli esperimenti di laboratorio, chiarisce. 摘 potrebbe avere degli effetti nocivi a lungo termine sulla salute degli animali stessi. Ma l弾sperta dell丹rigen Marie Cecile Van de Lavoir replica che i potenziali vantaggi per la salute umana legittimano il ricorso alla manipolazione della natura. 鉄e un animale transgenico produce una valida cura contro il cancro, spiega, 渡on voglio sentire nessuno dire che non lecito farlo.

Redazione MolecularLab.it (27/02/2007)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: biotech, farmaci
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