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Positivi i risultati per farmaco contro Distrofia di Duchenne

Fibre muscolari striate


A 168 settimane di estensione dello studio clinico di fase 2, Eteplirsen da risultati incoraggianti nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

La company che si occupa dello sviluppo del farmaco Eteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne annuncia i risultati delle 168 settimane dello studio 202, l'estensione dello studio clinico di fase 2b nei pazienti.
Dopo più di tre anni i risultati nel test del cammino hanno mostrato continuità nella deambulazione nei pazienti, anche se a partire dalla settimana 144 si è osservato un decremento nella distanza percorsa.
Inoltre è stata osservata una persistenza della stabilità nei muscoli respiratori.
In particolare è stato osservato un beneficio rispetto al gruppo di pazienti placebo o quelli che hanno ricevuto in ritardo il trattamento.
"Con oltre 3 anni di esperienza con Eteplirsen, i risultati clinici che il nostro team ha dimostrato valutando questi ragazzi, mostrano una maggiore stabilità nella funzionalità rispetto a quanto previsto in un momento in cui viene spesso osservato un declino più significativo in assenza di trattamento - dichiara Jerry Mendell, M.D., direttore del Centro di terapia genica e distrofia muscolare del Nationwide Children's Hospital.
Il ricercatore continua: "basandomi sui tanti anni di esperienza clinica con i pazienti affetti da questa devastante patologia, vedo molto incoraggianti i risultati di questi tre anni.
Il profilo di sicurezza di Eteplirsen continua ad impressionarmi. Durante le 168 settimane di trattamento non abbiamo osservato eventi avversi dovuti al trattamento, clinicamente significativi."
Il presidente del Parent Project Muscular Dystrophu ha affermato che "i dati pilota di PPMD sul rapporto rischio/beneficio hanno dimostrato che la massima priorità per i genitori è quella di rallentare la progressione della DMD. Considerando questa priorità, questi risultati di fase 2 hanno superato le nostre aspettative. In termini pratici, la deambulazione prolungata e il mantenimento della funzionalità respiratoria danno un beneficio immenso per le persone con la Duchenne. E' importante tenere a mente che i pazienti che hanno partecipato a questo studio hanno vissuto in media con la Duchenne per più di 9 anni prima di ricevere eteplirsen, un età in cui il processo patologico che sopraggiunge a causa dell'assenza della distrofina è tipicamente già ben avviato. Tenendo questo dato in considerazione, agli occhi della comunità questi risultati di fase 2 sono significativi e rappresentano un importante passo verso il cambiamento dello scenario."

Approfondimenti: Poster su performance Eteplirsen nella camminata Poster su risultati a 96 settimane di Eteplirsen

Redazione MolecularLab.it (23/01/2015 09:30:43)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: Eteplirsen, Duchenne, distrofia muscolare, muscoli
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