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Nature pubblica i risultati del PTC 124, potrebbe curare la distrofia muscolare di Duchenne

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne


I dati, attesi dai laboratori di tutto il mondo, potrebbero interessare molte altre malattie genetiche

La rivista scientifica Nature pubblica i risultati della sperimentazione con il farmaco PTC 124 condotta sull’uomo dal Prof. Lee Sweeney che consentirebbe la rigenerazione del muscolo nei ragazzi affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne. I dati della sperimentazione, sulla quale lavora da diversi anni il team di scienziati americani delle università di Pennsylvania e Massachusetts in collaborazione con la PTC Therapeutics Inc., confermano l’efficacia del nuovo composto di origine post-trascrizionale che è stato progettato per ignorare il segnale che genera l’interruzione prematura dei meccanismi di lettura del DNA creando in questo modo un percorso alternativo che conduce ad una nuova produzione di Distrofina e, quindi, ad un probabile beneficio terapeutico.

“Questi non sono i dati per l’assemblea degli azionisti della PTC Therapeutics, questa pubblicazione rappresenta un importante riconoscimento scientifico per la sperimentazione che il Professor Sweeney sta conducendo in collaborazione con la PTC Therapeutics, Inc.. – Ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus – Adesso, così come auspicato nei mesi scorsi dallo stesso Sweeney durante il convegno che abbiamo organizzato a Milano, in altri laboratori questi dati saranno verificati e potranno contribuire alla progettazione di nuovi approcci terapeutici anche per altre malattie genetiche.
Da circa due anni stiamo seguendo tutti gli sviluppi dei trial, il Parent Project statunitense ha contribuito a questo importante risultato attraverso la partecipazione dei ragazzi affetti dalla Duchenne ai trial clinici e lo ha sostenuto sia direttamente, sia spingendo il governo americano a investire cinque milioni di dollari su questa patologia rara. Inoltre – prosegue il presidente – questa esperienza sottolinea il valore della collaborazione tra il mondo scientifico, le istituzioni, l’industria privata e le associazioni di malati, solo in questo modo sarà possibile arrivare ad ottenere i risultati che tutti auspichiamo: una cura per milioni di persone affette da malattie genetiche come la distrofia muscolare di Duchenne.” – ha concluso Buccella

La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.

Il Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici tra i quali lo studio di Irene Bozzoni, del Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare - Università La Sapienza di Roma, condotto con la tecnica dell’exon skipping che proseguirà con la sperimentazione sull’uomo con antisenso chimerici; Pier Lorenzo Puri, del Burnham Istitute di La Jolla – California, basato sull’applicazione di alcuni agenti farmacologici chiamati inibitori delle deacetilasi e Giulio Cossu, dell’Istituto San Raffaele di Milano, con le cellule staminali. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.

Maggiori informazioni sulle attività dell’associazione è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org
Per sostenere i progetti di Duchenne Parent Project Onlus: c/c postale 94255007 - c/c bancario 450/55 Banca Intesa BCI - ABI 3069 CAB 5092

Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
Tel. 06 66.18.28.11 - Fax 06 66.18.84.28
Email ufficiostampa@parentproject.org


Redazione MolecularLab.it (14/05/2007)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: PTC 124, Duchenne
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