Due passi in avanti per la terapia genica

Entrambi dimostrano la possibilità di attuare la terapia genica in modo controllato e mirato per evitare effetti collaterali

Al meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica in corso a Seattle sono stati presentati due lavori molto interessanti. Il primo studio, diretto da Luigi Naldini dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano ha messo a punto una terapia genica con un "interruttore" che accende il gene terapeutico solo nelle cellule giuste. Questo esperimento è stato testato su topi emofiliaci ed ha avuto ottimi risultati. Con il secondo lavoro invece si dimostra di poter correggere un errore genetico con un lavoro di "taglia e cuci" del Dna direttamente nelle cellule staminali o permettere l'inserimento del gene terapeutico in modo controllato in un sito sicuro del Dna scelto dallo sperimentatore, senza lasciare nulla al caso. Questi nuovi lavori sono il punto di partenza per lo studio di terapie geniche e cellulari mirate, che potrebbero, in futuro, essere applicabili sui pazienti senza effetti collaterali e incontrollati.

Nel primo studio, diretto da Naldini, gli scienziati italiani hanno utilizzato dei piccoli RNA "silenziatori" naturali, regolatori dell'espressione genica, per controllare l'espressione del gene terapeutico. Il gene con il relativo "interruttore" è stato poi inserito nelle cellule staminali usate per la terapia cellulare e iniettate nell'organismo da curare. Una volta nell'organismo, le staminali si differenziano in diversi tipi cellulari. Il gene terapeutico inserito non si esprimerà in tutte le cellule differenziate ma rimarrà silente nelle cellule in cui non è necessario e si esprimerà invece in quelle cellule da "curare". Questa tecnica, spiega Naldini, rende possibile l'uso delle cellule staminali nella terapia genetica cellulare e infatti questa possibilità è stata già dimostrata su animali di laboratorio.
Nel secondo studio presentato, Angelo Lombardo, ha testato una tecnica sviluppata dalla Sangamo BioSciences Inc, per correggere il difetto genetico che causa la grave immunodeficienza congenita (XSCID o malattia dei Bubble-Boy), oppure per inserire un gene sano in un sito predeterminato del Dna. Questa tecnica fa sì che il gene non si inserisca casualmente nel DNA. In passato, infatti, in altri lavori, l'inserzione casuale del gene aveva provocato gravi effetti collaterali. La terapia genetica così diventa una terapia sempre più controllata e mirata in modo da evitare effetti collaterali.

Redazione (04/06/2007)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: XSCID, terapia genica, TIGET, immunodeficienza

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