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Progressi nella conoscenza e nelle terapie della patologie epatiche

Staminali


Alla riunione dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato sono state presentate nuove scoperte e approcci terapeutiche per varie patologie epatiche, tra cui l'utilizzo delle cellule st

La ricerca medica e scientifica fanno passi avanti e anche nell'epatologia si fanno progressi continui che incideranno sull'approccio terapeutico dei pazienti affetti da epatopatie croniche. Questi progressi della conoscenza medica sono possibili grazie alla ricerca biomedica di base, alla sue applicazioni pratiche sui pazienti che permettono di applicare le scoperte teoriche ai problemi medici pratici. I progressi in campo epatologico, sono stati illustrati dagli esperti durante la 43ma riunione dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL). L'EASL è un'associazione, nata nel 1966, formata fa 1400 membri, che si occupa di promuovere la ricerca e la creazione di nuove terapie per la cura delle epatopatie. Con le sue riunioni annuali, che richiamano più di 6000 delegati provenienti da oltre 65 paesi, l'Associazione tenta di informare ed educare la comunità scientifica e la società civile sull'incidenza in costante aumento delle epatopatie oltre a mettere in evidenza l'importanza di comprendere tali patologie al fine di prevenirle e curarle.
In campo genetico, sono state esposte alcune importanti scoperte che potrebbero condurre alla messa a punto di nuovi trattamenti per il carcinoma epatocellulare (HCC). I ricercatori, grazie all'ausilio della genomica e dei microarray, studiando i profili d'espressione dei pazienti, hanno scoperto l'esistenza di diverse “vie oncogeniche” che portano all'insorgenza di questo tipo di tumore, al contrario di quanto si credesse in passato e cioè che esistesse un unico processo patologico causa dell'HCC. Ora, grazie alla scoperta, gli scienziati potranno classificare e studiare i diversi sottotipo di carcinoma epatocellulare per poi arrivare alla messa a punto di trattamenti personalizzati ai singoli pazienti, basati sul corrispondente sottotipo di HCC.
Inoltre sono attualmente in fase di studio marcatori metabolici e proteine in grado di diagnosticare precocemente la presenza di neoplasie nei pazienti a rischio. Oggi sono disponibili dei farmaci innovativi in grado di individuare le cascate di trasduzione del segnale che, in caso di patologia, favoriscono la crescita e la produzione di cellule neoplastiche. Tra questi farmaci vi sono gli inibitori della multichinasi (Sorefenib), che si sono dimostrati efficaci nel ritardare la progressione dell'HCC. A breve, invece, saranno pronte per i trial clinici altre piccole molecole in grado di rilevare la proliferazione delle cellule cancerose.
Michael Trauner, Docente di Medicina e Epatologia Molecolare presso l'Università Medica di Graz in Austria, ha spiegato: “E' molto interessante studiare i diversi profili di espressione genica dei pazienti affetti dalla stessa patologia. In questo modo si scopre l'esistenza di gruppi diversi che potrebbero essere associati a patologie caratterizzate da livelli di aggressività differenti. Per esempio, in campo oncologico, profili di espressione genica diversi sono associati a prognosi più o meno favorevoli del carcinoma epatocellulare”.
Per quanto riguarda il campo virologico, i ricercatori hanno raggiunto notevoli livelli di conoscenza del virus responsabile dell'epatite C (HCV) e sulla base di queste sono stati sviluppati nuovi farmaci in sperimentazione (alcuni in fase II), come gli inibitori della polimerasi e gli inibitori della proteasi che inibiscono la produzione del virus. I risultati ottenuti finora nei trial clinici dimostrano che queste molecole sono molto efficaci se associati all'Interferone pegilato ed alla Ribavirina.
Un ulteriore campo in cui l'epatologia sta facendo progressi, e che è molto promettente, è l'utilizzo delle cellule staminali embrionali per la cura dei danni epatici. Le staminali sono una fonte rinnovabile di epatociti e quindi permettono di evitare uno delle principali limitazioni allo sviluppo di terapie per la rigenerazione delle cellule epatiche: la carenza di epatociti umani. Per ora, i ricercatori non hanno ancora ottenuto la formazione e la sostituzione estesa di tessuto epatico, né lavorando con le staminali embrionali né con quelle adulte. Gli epatociti immortalizzati potrebbero innestarsi, proliferare e correggere il fenotipo patologico del fegato di un paziente ma le questioni legate alla sicurezza (ad es. la formazione tumorale) non sono state del tutto chiarite.
I risultati di ricerche hanno mostrato che le cellule staminali si differenziano in cellule simili agli epatociti e in altri tipi di cellule epatiche e, nei topi con insufficienza epatica, ripristinano la funzionalità del fegato. Se verrà dimostrata la stessa azione anche negli uomini, questo trattamento permetterà di correggere difetti congeniti del metabolismo o permetterà ai pazienti di vivere in attesa di un trapianto. Secondo alcuni ricercatori, le staminali potrebbero consentire addirittura la totale guarigione dell'organo. Le staminali potrebbero essere utilizzate anche per la cura di cicatrici fibrose nei pazienti affetti da cirrosi epatica.
Un ultimo campo in cui il progesso dell'epatologia potrebbe condurre ad interessanti risultati è quello della biologia dei sistemi, la disciplina che
rivolge la sua principale attenzione alle interazioni dei sistemi biologici. Lo studio di RNA, profili metabolici, proteici delle epatiti, steatosi e tumori potrebbero contribuire ad individuare i pazienti a rischio di sviluppare forme gravi di queste patologie. Questo consentirebbe di controllare i soggetti a rischio, anticiparne la prognosi e definire terapie personalizzate.

Redazione MolecularLab.it (13/05/2008)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: epatocarcinoma, cirrosi, HCV, epatite C, staminali, fegato
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