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Riprodotta la Sma di laboratorio nelle cellule staminali

Fibre del tessuto muscolare


Grazie alle cellule staminali e possibile riuscire a riprodurre una malattia in laboratorio, studiarne i vari aspetti e ipotizzare possibili terapie. E quello che ha fatto un gruppo di ricercatori

Grazie alle cellule staminali e" possibile riuscire a riprodurre una malattia in laboratorio, studiarne i vari aspetti e ipotizzare possibili terapie. E" quello che ha fatto un gruppo di ricercatori delle universita" del Wisconsin-Madison e del Missouri-Columbia in uno studio pubblicato sulla rivista Nature. Gli scienziati hanno riprogrammato in staminali pluripotenti le cellule prelevate dalla pelle di un bimbo colpito da atrofia muscolare spinale (Sma), malattia genetica neurodegenerativa. In laboratorio le cellule si comportano esattamente come nell"organismo colpito dalla patologia, dando l"opportunita" ai ricercatori di osservare il corso della malattia. Un"opportunita" del tutto nuova, resa possibile da un"altra scoperta, questa volta giapponese, che poco meno di un anno fa ha permesso di riprogrammare le cellule adulte in simil-embrionali.
""Prima si poteva lavorare su queste malattie - ha spiegato Clive Svendsen, uno degli autori dello studio - analizzando i tessuti prelevati dai pazienti dopo la morte. In pratica, era come quando la polizia arriva sulla scena del crimine o di un incidente a fatti gia" avvenuti. Ora, con le cellule riprogrammate, si puo" replicare la malattia in laboratorio e osservare i primissimi passaggi all"origine di tutto il processo"". Oltre alle cellule del piccolo paziente, i ricercatori hanno prelevato quelle della madre sana. Le cellule sono state fatte crescere con successo e poi, grazie a una nuova tecnica, "trasformate" in "motoneuroni", che controllano i muscoli e che sono colpiti "a morte" nelle persone con Sma. Inizialmente, i due campioni cellulari non hanno mostrato differenze, ma dopo un mese solo i "motoneuroni" ottenuti dalle cellule del bimbo malato sono scomparsi. ""Proprio come accade nell"organismo che fa i conti con la Sma"", ha sottolineato Svendsen. Il prossimo passo sara" ora capire che cosa uccide i "motoneuroni" e perche" queste cellule soltanto sono il bersaglio della malattia. Sara" possibile cosi" sviluppare terapie per una patologia al momento senza cure. Lo stesso meccanismo, inoltre, potra" essere applicato ad altre malattie genetiche come la Corea di Huntington.

Federico Cesareo

Redazione MolecularLab.it (11/05/2009)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: atrofia muscolare
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