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Terapia genica sulla via per diventare farmaco

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La terapia genica sulla via per essere registrata come un farmaco: e' quanto sta accadendo in Italia, dove la Fondazione Telethon intende chiedere all'Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) la

La terapia genica sulla via per essere registrata come un farmaco: e' quanto sta accadendo in Italia, dove la Fondazione Telethon intende chiedere all'Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) la registrazione del protocollo di terapia genica messo a punto presso l'Istituto Telethon per per la Terapia Genica (TIGET) per la cura della grave forma di immunodeficienza congenita Ada-Scid, con la quale finora sono stati trattati 9 bambini, l'ultimo dei quali il 22 maggio. L'annuncio e' stato dato a Roma lo scorso 23 maggio, in occasione della presentazione dei risultati della raccolta fondi e scientifici di Telethon.
'Stiamo per presentare il dossier per la registrazione', ha detto il direttore scientifico di Telethon, Francesca Pasinelli.
I tempi previsti per l'approvazione sono quelli tecnici, compresi fra 12 e 18 mesi. Quando l'approvazione arrivera', la terapia genica sara' considerata dalle autorita' sanitarie italiane come un vero e proprio farmaco. Cio' significa che non sara' piu' necessario presentare una richiesta per ogni intervento, come e' necessario fare attualmente. Ma soprattutto, ha osservato Pasinelli, si tratta di una novita' assoluta, 'una nuova via per questo tipo di terapia, che per la cura della Ada-Scid diventerebbe la terapia di prima scelta.
E' la prima volta che un'organizzazione scientifica registra una terapia basata sull'uso delle cellule dello stesso paziente come se fosse un farmaco e senza generare lucro. Proprio perche' tutto e' cosi' nuovo, ha aggiunto, 'stiamo collaborando con le autorita' sanitarie per costruire un modello'.
Il primo passo in questa direzione e' stato fatto nell'autunno scorso, con la registrazione della terapia genica per la Ada Scid da parte dell'ente europeo per il controllo sui farmaci, l'EMEA, come farmaco orfano.
La tecnica di terapia genica messa a punto presso il Tiget da Maria Grazia Roncarolo in collaborazione con Alessandro Aiuti ha finora permesso di curare sei bambini. Per altri due, trattati nei mesi scorsi, si stanno osservando i risultati e per un altro bambino, il nono, il trattamento e' cominciato appena ieri. Altri tre bambini (due dei quali italiani) sono in attesa della terapia. 'Ci stiamo attrezzando per avere piu' letti e stiamo percio' aprendo un nuovo padiglione, il piu' grande per la terapia genica in Europa', ha detto Maria Grazia Roncarolo.
La terapia, per la quale sono necessari cinque giorni, consiste nel prelevare cellule staminali del midollo dei pazienti e trattarle in laboratorio in modo da introdurre al loro interno il gene sano. Prima di ricevere le cellule cosi' corrette dal difetto genetico, i pazienti vengono trattati con un breve ciclo di chemioterapia allo scopo di indebolire le cellule malate. 'In questo modo -ha osservato Roncarolo- si crea un ambiente al quale le nuove cellule possono adattarsi piu' facilmente'. Una volta preparata la via alle cellule sane, queste vengono reintrodotte nell'organismo del paziente con una trasfusione di sangue. Dopodiche' gradualmente cominciano a popolare l'organismo.
E' stato proprio questo nuovo approccio a incuriosire i ricercatori degli Stati Uniti, tanto da chiamare Maria Grazia Roncarolo a illustrare la tecnica messa a punto in Italia davanti al Congresso americano, il prossimo 31 maggio. 'I nostri risultati clinici fanno da volano e rilanciano la terapia genica a livello internazionale', ha detto ancora la ricercatrice. Cosi', dopo essere stata guardata con sospetto e con perfino con timore per molti anni sia in Europa che negli Stati Uniti, la terapia genica si prepara ad uscire definitivamente dalla fase pionieristica per essere riconosciuta a tutti gli effetti come una strategia ricca di promesse.

Fonte: Aduc (31/05/2006)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: terapia genica
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