Terapia genica per l'ADA-SCID

Un'immunodeficienza congenita, curata attraverso vettori virali comparati

Oltre ad essere il primo posto al mondo dove la terapia genica funziona veramente, l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) di Milano è anche l’officina d’avanguardia dove si perfezionano i migliori metodi per applicare al malato questa nuova forma di medicina. Il responsabile di questo progetto è Luigi Naldini, codirettore dell’Istituto, che insieme a Eugenio Montini e ad un team internazionale di ricercatori pubblica sulla prestigiosissima Nature Biotechnology l’ultimo suo risultato: dopo aver paragonato l’efficacia e la sicurezza di due tipi di virus utilizzati nel trasporto dei geni dentro le cellule malate, ha trovato quello che garantisce i risultati clinici più sicuri e vantaggiosi.

Le speranze di molti pazienti affetti da gravi malattie ereditarie sono riposte nella terapia genica che usa virus appositamente modificati (chiamati vettori) per somministrare una copia funzionante del gene difettoso e ristabilirne la funzione. ll TIGET ha conseguito per la prima volta al mondo il successo nella sperimentazione clinica della terapia genica per una grave forma di immunodeficienza congenita (ADA-SCID).

Il gene corretto e’ stato introdotto nelle cellule staminali del sangue che, a loro volta, sono state re-infuse nei bambini malati ed hanno rigenerato il loro sistema immunitario. Simili successi sono stati replicati a Parigi, Londra e Francoforte.

Nonostante la terapia genica abbia ad oggi salvato almeno trenta bambini, come tutte le terapie non è esente da effetti collaterali anche gravi. Il caso di pochi anni fa di uno studio francese in cui alcuni dei bambini trattati ha sviluppato una forma di leucemia ha suscitato serie preoccupazioni sulla effettiva sicurezza di impiego di un particolare tipo di vettori, detti retrovirali, in clinica. La minimizzazione di tali eventi avversi è uno degli obbiettivi della ricerca del gruppo di Luigi Naldini che con lo studio appena pubblicato confronta i vettori retrovirali finora usati nell’uomo con un nuovo tipo di vettori derivati dall’HIV (lentivirali) allo scopo di identificare quali siano i più sicuri e più efficaci. La risposta è che il virus derivato dall’HIV, temuto e terribile agente dell’AIDS, quando opportunamente addomesticato risulta paradossalmente essere il più sicuro e il più efficace dei due, e soprattutto non dà origine manifestazioni tumorali. Questo risultato fornisce una importante giustificazione scientifica per la loro sperimentazione clinica. Il TIGET infatti ha in programma di sperimentare i proprio i vettori lentivirali per la terapia genica della leucodistrofia metacromatica e della sindrome di Wiskott Aldrich nel prossimo futuro.

Questo nuovo risultato del gruppo di Naldini segue a breve distanza un altro importante lavoro apparso di recente su Nature Medicine. La ricerca, anch’essa finanziata da Telethon, offre una soluzione ai possibili problemi di rigetto contro il gene introdotto nell’organismo malato con la terapia genica: il gene-farmaco viene “nascosto” al sistema immunitario utilizzando una sorta di etichetta molecolare.

Redazione (20/06/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: ADA-SCID, immunodeficienza, HIV

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