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Primi successi della terapia genica nella cura dell'emofilia in modello murino

Telethon


La tecnica prevede l'utilizzo dei micro-RNA ed ha avuto successo per la prima volta nella cura di una malattia del sangue

Un gruppo di ricercatori dell'Istituto Telethon di terapia genica (Tiget) - San Raffaele di Milano, guidati da Luigi Naldini, ha ottenuto il primo successo sui topi della terapia genica per curare l'emofilia. Sono stati utilizzati i micro-RNA (piccoli frammenti di materiale genetico che non contengono informazioni e che servono a regolare l'espressione genica): ''abbiamo elaborato una strategia per nascondere il nuovo gene al sistema immunitario e l'abbiamo applicata al modello dell'emofilia nei topi, con successo''. Questo rientra nella strategia generale per rendere la terapia genica sempre più sicura ed efficace.
Per la prima volta la terapia genica è stata sperimentata per curare malattie del sangue, nella quale non è coinvolto il sistema immunitario.
Questo esperimento ha segnato un successo e un grande passo in avanti, tuttavia prima di arrivare alla sperimentazione sull'uomo la strada è ancora molto lunga. Naldini spiega: ''La via per la sperimentazione clinica è lunga perché prima di arrivare all'uomo la nuova strategia dovrà essere testata su modelli della malattia ottenuti in grandi animali per dimostrarne la sicurezza'', ad esempio, negli Usa sono già stati ottenuti cani emofiliaci. Luigi Naldini sottolinea che dimostrare la sicurezza della terapia genica è importante tanto quanto dimostrarne l'efficacia ma è sicuro che la strategia basata sui micro-RNA ha tutte le caratteristiche per essere efficace.
Ora i ricercatori stanno lavorando per estendere la possibilità di regolare i geni attraverso i micro-RNA in modo da farli esprimere solo dove servono, in questo modo si potrebbe inserirli in modo controllato nelle cellule staminali. I risultati sono stati presentati prima negli Stati Uniti e oggi a Roma, nel corso dell'incontro sui micro-RNA organizzato dall'Accademia dei Lincei con l'Università La Sapienza di Roma, l'Istituto Pasteur-Fondazione Cenci Bolognetti e Centro di oncogenomica dell'Airc.


Redazione MolecularLab.it (15/06/2007)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: emofilia, micro RNA, terapia genica, Tiget, Telethon, Airc
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