Distrofia di Duchenne e Talassemia: speranze per le nuove terapie geniche

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne

Sono necessari molti fondi per la ricerca e per la messa in atto delle nuove terapie contro queste malattie genetiche

E' necessario sostenere la fondazione Telethon per dare seguito a due filoni di ricerca che stanno dando ottimi risultati: la distrofia di Duchenne e la terapia genica per curare la talassemia.
Nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, entro due anni dovrebbero iniziare i primi test sull'uomo della nuova terapia. I risultati sono molto incoraggianti. Il lavoro, basato sulle cellule staminali è stato messo a punto in Italia con il finanziamento di Telethon appunto, dal gruppo del San Raffaele di Milano coordinato da Giulio Cossu; i risultati positivi sono stati pubblicati un mese fa su Nature.
L'esperimento è stato condotto in collaborazione con l'universita' di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort ed è basato sulle cellule staminali chiamate mesoangioblasti. Queste sono state iniettate per via arteriosa in cani che sviluppano naturalmente la forma piu' grave della malattia. Dopo la somministrazione, le cellule staminali sono riuscite a produrre la distrofina, una proteina indispensabile al funzionamento delle fibre muscolari e che è assente nelle cellule malate.
Il tono muscolare e la forza degli animali ammalati sono migliorati e cosi' la loro capacita' di muoversi.
''Adesso - ha detto Cossu - stiamo verificando, in altri esperimenti su cani distrofici, quanto a lungo si puo' mantenere la terapia con immunosoppressione.

E' un esperimento che all'inizio non avevamo previsto perchè non pensavamo che la ricerca andasse cosi' bene''.
Per la risposta serviranno da tre a cinque anni. Tra un anno invece si avranno i risultati della caratterizzazione delle cellule staminali umane.
I risultati sono in corso di pubblicazione. Si può solo dire che le cellule, trasferite in topi distrofici, mostrano di dare gli stessi risultati osservati nel nei cani. Intanto sta iniziando l'organizzazione per programmare la sperimentazione clinica.
Innanzitutto sarà necessario garantire la completa sicurezza delle cellule e garantire non ci siano pericoli di contaminazione; poi potra' partire la
procedura per mettere a punto il protocollo da presentare al ministero della Salute per ottenere il via libera alla sperimentazione.
Infine i ricercatori dovranno superare il punto piu' difficile: trovare i fondi necessari per affrontare le enormi spese di una sperimentazione clinica.
''Serviranno molte centinaia di migliaia di euro - ha detto Cossu - e contiamo molto su Telethon. Quando tutto sara' pronto, i test clinici partiranno su un piccolo numero di pazienti: non sappiamo ancora di quale eta', molto probabilmente sarà necessario che abbiano un donatore compatibile, come accade per i trapianti di midollo''.

Nel 2008 la talassemia potrebbe diventare il bersaglio della terapia genica. Questo è l'obiettivo dei ricercatori dell'Istituto Telethon di Terapia Genica (Tiget), che stanno lavorando alla messa a punto per la prima sperimentazione sull'uomo.
''Stiamo accelerando i tempi il piu' possibile - ha detto la co-direttrice del Tigem, Maria Grazia Roncarolo - ci rendiamo conto che l'obiettivo e' molto ambizioso perche' la talassemia colpisce centinaia di migliaia di bambini in tutto il bacino del Mediterraneo''.
Il Tiget prevede di affrontare il progetto insieme all'Istituto Europeo di Ematologia (IME). I due istituti stanno lavorando insieme ad un programma sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche per la cura della talassemia, promosso dai ministeri della Salute e degli Esteri e dalla Regione Lazio.
Intanto il Tiget sta strutturando un'unità dedicata alla terapia cellulare e alla terapia genica. Si chiama "Unita' di ricerca clinica pediatrica (Crup)" ed è un reparto autonomo per la cura di bambini con malattie genetiche formato da 20 medici e infermieri dedicati e 10 posti letto tra degenza e day hospital. E' la prima struttura di questo tipo in Europa. E per il 2008 la struttura dovrebbe espandersi grazie alla costruzione di un nuovo reparto con 20 posti letto, diventando il piu' grande centro di questo tipo in Europa.

Redazione (19/12/2006)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: Duchenne, talassemia

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