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Terapia genica efficace su lungo periodo

Rappresentazione Cromosoma X


A 8 anni dalla terapia genica i primi bambini curati per immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin deaminasi (ADA-ACID) sono guariti e stanno bene

La terapia genica messa a punto dall'Istituto San Raffaele - Telethon per la terapia genica (HSR-TIGET), guidato dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti si e' dimostrata efficace, sicura e duratura nel tempo, come dimostrano i risultati ad otto anni dalla prima applicazione medica su Salsabil, la prima bambina palestinese affetta da immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di adenosin deaminasi (ADA), un enzima essenziale per la maturazione e il funzionamento dei linfociti.
I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine assieme alle conclusioni della ricerca clinica di terapia genica iniziata nel 2000.
Ad oggi i primi 9 bambini curati con la terapia genica, che vivevano isolati dal resto del mondo a causa della loro patologia, sono cresciuti, vanno a scuola, fanno una vita normale e possono finalmente dire di essere guariti.
Il caso più emblematico è quello di Abdul al quale i medici han diagnosticato la malattia subito dopo la nascita e sono riusciti a trattare la polmonite che si sviluppa nei primi giorni di vita.
Le prime conseguenze dell'ADA-SCID si manifestano con un arresto della crescita e con un danno a livello di vari organi proprio per il grave difetto provocato dalla carenza dell'enzima in molte cellule dell'organismo. Prima della terapia genica le soluzioni erano due, il trapianto di midollo osseo o la somministrazione tramite iniezioni ripetute di un farmaco a base dell'enzima mancante.
Invece per applicare la nuova terapia è sufficiente una sola infusione di cellule staminali del midollo osseo, preventivamente corrette con la terapia genica, per ripristinare nei bambini un sistema immunitario perfettamente funzionante che permetta loro di crescere sani.
I ricercatori Dopo aver prelevato le cellule staminali del midollo osseo del bimbo vi hanno inserito una copia sana del gene ADA mediante un vettore retrovirale. Dopo l'infusione delle cellule staminali corrette, queste sono ritornate nel midollo osseo ed hanno iniziato a produrre cellule del sangue contenenti l'enzima ADA normale.

Redazione MolecularLab.it (03/02/2009)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: SCID, ADA-ACID, terapia genica
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