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Per la distrofia di Duchenne una nuova speranza dalle staminali

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne


Cellule staminali ingegnerizzate, iniettate in soggetti colpiti da distrofia, sono in grado di ricostituire cellule muscolari sane, con un conseguente miglioramento della patologia

Dalle pagine della rivista Stem Cells si apprende che grazie alla collaborazione tra i ricercatori dell'Università di Milano ed i ricercatori dell'Università di Pavia e del Genethon-CNRS francese, guidati da Yvan Torrente, è stato possibile isolare cellule staminali adulte da pazienti affetti da distrofia muscolare. Tali cellule sono state corrette geneticamente ed iniettate in un topo affetto dalla malattia, ottenendo un miglioramento funzionale.
Le cellule staminali adulte sono state identificate attraverso il recettore di superficie CD133, ed isolate sia da soggetti normali sia da pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne. Allo stadio successivo le cellule sono state sottoposte ad un processo di ingegnerizzazione volto a correggere il gene che controlla l'espressione della proteina distrofina.
Le cellule "corrette" sono state quindi iniettate in topi portatori dell'analogo murino della malattia, con un conseguente miglioramento nella morfologia, nella funzionalità e nell'espressione della distrofina da parte delle nuove cellule muscolari derivate dalle le cellule staminali iniettate.
Torrente spiega "Questi dati dimostrano che l'ingegnerizzazione di cellule CD133+ derivate dal sangue o da muscoli scheletrici rappresenta un possibile strumento per futuri autotrapianti di cellule staminali nei pazienti affetti da distrofia di Duchenne.
L'uso di cellule proprie del paziente può ridurre il rischio di rigetto dell'impianto connesso al trapianto delle cellule che vanno a formare il muscolo normale."
All'esame vi è la distrofia muscolare di Duchenne, una patologia ereditaria causata da una mutazione nel gene che codifica la distrofina, una proteina muscolare che concorre a mantenere intatte le cellule dei muscoli.
Nella distrofia muscolare di Duchenne l'anomalia nella distrofina causa una degenerazione cronica dei muscoli scheletrici con il conseguente indebolimento del muscolo.
I ricercatori avvertono però che nonostante i risultati degli esperimenti siano promettenti, molto lavoro è ancora necessario prima che questa metodica possa trovare una concreta applicazione clinica.

Redazione MolecularLab.it (28/10/2009)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: CD133, Duchenne, distrofia, staminali
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