Nuova terapia genica contro il Parkinson

La prima parte della sperimentazione clinica ha dimostrato sicurezza e decisi miglioramenti dei pazienti

Dagli Stati Uniti arriva una nuova terapia genica che offre una nuova speranza ai pazienti affetti dal morbo di Parkinson. A metterla a punto è stato un team di ricercatori guidati da Michael Kaplitt del New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center. Per ora la terapia ha completato la prima fase di uno studio clinico che ha dimostrato la sicurezza della tecnica, l'assenza di effetti collaterali e ha mostrato degli ottimi risultati: ha migliorato le funzioni motorie dei pazienti e la loro capacità di svolgere attività quotidiani, inoltre, a distanza di un anno dal trattamento ha mostrato di avere effetti duraturi. Gli esperti hanno usato un virus non patogeno come veicolo della terapia genica e lo hanno fatto introdurre direttamente all'interno del cervello dei pazienti. Il dottor Kaplitt ha dichiarato: "Sono dati entusiasmanti, che devono essere confermati da una sperimentazione più ampia, ma crediamo di aver raggiunto una pietra miliare non solo per il Parkinson ma anche per l'uso della terapia genica in altre malattie neurodegenerative".
Il virus utilizzato come vettore appartiene alla categoria degli adeno-associati (AAV) e il gene introdotto è il gene GAD, che codifica per il più potente neurotrasmettitore inibitorio del cervello (GABA).

Il virus con il gene viene iniettato in una zona precisa del cervello, il nucleo subtalamico, che regola il circuito motorio. Il neurotrasmettitore GABA "calma" i neuroni iperattivi ed è deficitario nei pazienti affetti da Parkinson che, di conseguenza, presentano disturbi motori e tremori. Iniettando il gene per il GABA all'interno del cervello, i ricercatori hanno tentato di stimolare la produzione del neurotrasmettitore per normalizzare la funzione del circuito motorio. La sperimentazione è stata condotta su 12 pazienti (11 uomini e 1 donna) di età media 58 anni e con uno stadio avanzato della malattia. Per sicurezza il gene è stato iniettato solo in un emisfero del cervello e ciò ha anche permesso di paragonare la funzionalità dei due emisferi. I progressi dei pazienti sono stati misurati tramite l'ausilio della scala di misurazione della progressione della malattia chiamata UPDRS. I miglioramenti sono stati significativi e hanno toccato il 65% e in generale i sintomi sono migliorati del 27%.
Kaplitt insieme al dottor Matthew During, dell'Ohio State University (co-autore dello studio) ha fondato la compagnia Neurologix, per sviluppare la terapia. "Crediamo che questa svolta abbia implicazioni che vanno anche al di là del Parkinson" spiega Kaplitt "Ci sono voluti quasi 20 anni per arrivare a questo punto, ma il successo di questa sperimentazione pone le basi per l'uso della terapia genica anche per altre malattie degenerative. Abbiamo dimostrato che può essere sicuro e sembra essere sufficientemente efficace da giustificare studi ulteriori, che potrebbero rivelarsi utili per molti disturbi cerebrali". Il dottor Fabrizio Stocchi, direttore del centro Parkinson dell'IRCCS San Raffaele di Roma, commenta così il lavoro: "I dati dimostrano l'efficacia e la fattibilità di questa tecnica, che ha solide basi scientifiche e anche sull'uomo non ha dato effetti collaterali, dimostrandosi sicuro: questa è senz'altro una novità positiva, ma è necessario avere cautela perchè siamo in una fase preliminare della sperimentazione. E' stata stabilita la sicurezza, ora bisognerà valutare, nelle fasi successive, l'efficacia in studi più ampi". La ricerca e i risultati della sperimentazione sono stati descritti sulla rivista Lancet.

Redazione (22/06/2007)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: Parkinson, AVV, GAD, GABA, terapia genica, cervello

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