Approvazione inadeguata di farmaci per le malattie rare

Per anni gruppi di pazienti hanno criticato le ditte farmaceutiche per non aver investito nello sviluppo di farmaci destinati alle malattie rare. Apparentemente però tra i medicinali finalizzati al trattamento farmacologico di malattie rare solo pochi sono in fase di approvazione.
Secondo un gruppo di scienziati dell'Istituto di ricerca farmacologia di Milano, tra il 2000 e il 2004 in Europa è stato approvato appena poco più del sette per cento delle richieste di autorizzazione di medicinali per la cura di pazienti affetti da malattie rare. Nello stesso periodo, il 78 per cento di altre richieste presentate all'Agenzia europea di valutazione dei medicinali (EMEA) ha avuto esito positivo. Circa 5.000 patologie sono tuttora incurabili con l'ausilio di farmaci, mentre solo in Europa tra 24 e 36 milioni di persone soffrono di malattie rare.
"È difficile raggiungere un equilibrio tra l'urgente necessità di sviluppare medicinali destinati a pazienti affetti da malattie rare e la garanzia della loro qualità, efficacia, sicurezza e, ove necessario, effettuare confronti con i farmaci esistenti", afferma uno dei ricercatori, il professor Silvio Garattini.
Il prof.

Garattini ha il sospetto che l'assenza di metodi affidabili per la valutazione dei farmaci orfani, i quali vanno sperimentati su un esiguo numero di pazienti, sia la causa probabile della scarsa qualità delle richieste di autorizzazione presentate all'EMEA. "È evidente tuttavia che per i farmaci orfani sono accettabili criteri meno rigorosi rispetto a quelli applicati a malattie più comuni, soprattutto se si considera il numero ridotto di pazienti", ha ribadito.
Il dott. Jeffrey Aronson del comitato editoriale del British Journal of Clinical Pharmacology, in cui sono state pubblicate le ricerche, sostiene che la situazione europea è in netto contrasto con quella statunitense dove esistono maggiori incentivi per lo svolgimento di attività di ricerca nel campo dei farmaci orfani. I dati tuttavia suggeriscono che mentre negli Stati Uniti il tasso di approvazione è più alto rispetto all'Europa (231 su 1.100 in 19 anni, ossia il 21 per cento rispetto a 18 su 255 in 3,5 anni, ossia il 7,06 per cento), l'Europa presenta in realtà un numero maggiore di richieste di autorizzazione rispetto agli Stati Uniti (255 in 3,5 anni, rispetto a 1.100 in 19 anni).
Tra l'agosto 2000 e il dicembre 2004, dei 255 farmaci per le malattie rare presentati all'EMEA solo 18 sono stati approvati in base ai dati epidemiologici, all'accettabilità medica e ai potenziali benefici. Tuttavia dieci dei suddetti farmaci sono stati autorizzati in "circostanze eccezionali" perché il fascicolo non era completo e gli sviluppatori necessitavano di ulteriori studi per conservare l'autorizzazione alla commercializzazione.
I farmaci approvati saranno utilizzati per curare malattie quali rare forme di leucemia, la malattia di Fabry che incide sulla capacità dell'organismo di decomporre i lipidi, e il morbo di Wilson, in cui un'eccessiva deposizione di rame può danneggiare organi vitali.
Per ulteriori informazioni sull'EMEA visitare:
http://www.emea.eu.int/

Fonte: (07/03/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: EMEA, malattie rare, farmaci

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